この映画は実話に基づいており、アメリカの CBS 放送会社の映画部門によって制作された最初の映画です。ジョン・クロウリー（ブレンダン・フレイザー）と妻のエリン（ケリー・ラッセル）には3人の子供がいますが、長男を除き、他の2人の子供はポンペ病を患っています。次女が合併症で重傷を負った後、ジョンはポンペ病研究の第一人者であるロバート・ストーンヒル教授（ハリソン・フォード）に会うために衝動的にネブラスカ大学に飛び、ポンペイ研究基金を設立することを約束した。ストーンヒル教授の研究を支援し、理論的結果をできるだけ早く製薬の実践に移すために。理不尽なストーンヒル教授はジョンの家族の誠実さに感動し、辞職してジョンとともにポンペ病治療薬の研究開発に専念する生化学ベンチャー企業を設立することを決意した。新会社への投資を集めるために、ジョンは一連の困難を乗り越えなければならず、もともと非常に打ち解けにくいストーンヒル教授を頻繁にイライラさせながらも、死との闘いに全力を尽くした…。